再续诗篇再创辉煌
IGC免疫基因及细胞治疗论坛再续新篇章，于今日在北京朝阳悠唐皇冠假日酒店盛大启幕。本届盛会特设“细胞治疗创新与产业化专场”、“基因治疗研发与申报专场”、“下一代免疫治疗创新专场”，集结权威监管、顶尖科研及领先企业共55位讲者，召开首日吸引了余位行业先锋集结。
科临达康在B14号展台参展，我们一起“聚力未来疗法，引领源创新”。Clindata创始人、科临达康董事长、首席执行官郭东升先生与您面对面分享以下20个视频：
同时，与与会嘉宾就新药研发中遇到的实际问题进行了1对1沟通，帮助创新药企业解决实际的问题，助力创新药研发。
IGC先睹为快！
基因治疗研发与申报
01
基因治疗药物质量控制研究的最新要求解析
中国食品药品检定研究院生检所重组药物室饶春明主任作为开场嘉宾，给我们的基因治疗研发与申报专场预热，全面解析了目前比较热门的基因治疗药物质量控制研究最新要求，重点强调了基因治疗产品的复杂性比化学药品高-0倍，因此在进行一系列质检审批的过程中需要格外谨慎。
02
基因治疗Leber`s遗传性视神经病变的新进展
武汉纽福斯生物科技有限公司董事长兼首席科学官李斌博士为大家带来基因疗法应用于Leber’s遗传学视神经病变患者的多中心临床试验最新结果，疗效显著，患者视力改善后的生活质量得到了很大的提高，说明其安全性和有效性值得肯定。
03
用于基因治疗病毒载体的选择：优劣势比较与安全性评估
广州云舟生物有限公司研发总监叶知晟博士引用《CDE征求意见稿》的部分内容，强调基因治疗不属于溶瘤病毒治疗领域，随后以HIV-1病毒载体为例，介绍了慢病毒的改造历史，从分子水平上给参会人员详细说明了应该如何选择合理的基因治疗病毒载体以及选择病毒载体后的功能元件优化过程。
04
从腺相关病毒（AAV）基因治疗产品的研发到早期临床试验
信念医药创始人、美国北卡罗莱纳大学杰出讲席教授/华东理工大学药学院、生工学院肖啸教授从概述基因治疗的开始，介绍治疗基因导入细胞的方法，再分析了各国全球的基因治疗的发展情况，以及介绍不同基因治疗药物产品在市场上不同疾病的临床应用情况。重点介绍了腺病毒AAV的应用基础和目前的临床试验情况。
05
基因治疗GMP质粒病毒生产工艺经验分享
宜明细胞研发总监仲明博士分享了他对于基因治疗GMP质粒病毒生产工艺具体步骤的经验，包括层析纯化、样品定量的方法等等。同时介绍了腺病毒AAV生产工艺，举例提及公司优化X3悬浮细胞转染方法，提高转染效率至60-70%。
06
携带不同功能基因的HSV-1在肿瘤基因治疗的应用
北京唯源立康生物科技有限公司董事长、总经理李秉珅博士强调一型单纯疱疹病毒载体（HSV-1）可以携带许多功能性基因，但不同基因的插入和删减需要根据具体实验设计和不同实验目的来进行合理地规划，以保证其在不同疾病中治疗的安全性和有效性。
07
基因编辑技术在细胞治疗中的研究进展
上海邦耀生物科技有限公司和华东师范大学的刘明耀教授首次对外公布了与浙江大医院合作开展的“PD1敲除非病毒定点整合CD19-CART细胞治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验”取得突破性成果。
08
基因编辑在造血干细胞疗法
博雅辑因研发高级总监方日国博士给观众分享了一种基因编辑造血干细胞创新疗法，过去已有基因修饰造血干细胞疗法相关产品获批上市，且初步临床数据体现显著疗效，未发现安全性风险，说明了其治疗的安全性和有效性值得肯定。然而研发过程中仍面临众多挑战：1.CD34+HSPCs是一群异质性的细胞群体；2.扩增即分化，无法保留分离时的分化状态；3.CD34+细胞在BM(~1%),mPB(~1%),cordblood(~1%),比例低含量少，分离足量和高纯度CD34+HSPCs挑战巨大；4.对生产工艺的要求十分精细，需要较高的人力物力同时满足。
09
高通量测序在基因编辑领域的应用
泛生子资深产品经理赵洪卫经理首先介绍了基因编辑技术的发展历程，提出目前NGS技术价格的稳定下降表明这种技术已基本成熟，且应用到目前的热点“基因编辑”研究领域，加快了肿瘤免疫疗法的研究进展，有望给广大患者带来更多福音。
10
灵活性生产工艺，助力基因治疗从实验室走向临床
和元生物技术股份有限公司CDMO事业部运营总监由庆睿博士详细介绍了如何灵活地改进工艺生产技术来尽快实现基础实验到临床应用的转化，主要内容包括各种细胞培养方式等工艺流程，随后重点强调了生产的全过程必须保证无菌状态。
11
溶瘤病毒——秒杀癌症利器：临床治疗效果解析
国家生物靶向诊治国际联合研究中心赵永祥主任回顾溶瘤病毒研究历史，主要展示了XP1这一自主研发的溶瘤病毒产品在国家1.1类新药临床试验中取得显著疗效的一系列结果（CT/B超/PETCT等影像学检查为主），且在美国成功申请到发明专利，表达了对溶瘤病毒的良好愿景。
12
人工基因线路：从基础理论到医学转化研究
清华大学副教授，北京合生基因科技有限公司首席科学家谢震教授先入为主引进人工基因线路的概念，希望能够通过生物信息学技术来识别肿瘤的基因元件，从而实现从基础理论到临床医学的成功转化。谢教授以信息技术和工程技术为驱动的合成生物技术，为快速、高效、定向开发新型治疗药物、诊断方法、预防方法开发带来全新思路与方法。
13
溶瘤病毒工艺开发与领先实践
亦诺微医药生产工艺总监刘贤杰教授首先简单介绍溶瘤病毒的发展阶段，指出溶瘤病毒在工艺生产过程中的生产策略包括以下几方面：病毒衣壳结构、病毒活性等；强调上游生产链往往决定病毒生产质量（细胞培养——病毒扩增——病毒收获），其中需要特别注意细胞培养的状态和病毒收获的方式，而下游生产链需格外
本文编辑：佚名
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